Dış Kaynaklı Proje Süreçleri Yönetim Sistemi
Karakükcü M. (Ulusal Koordinatör), Yılmaz E. , Özcan A. , Karakükcü Ç. , Keklik M.
Çalışmanın ana hedefi, RAG1 eksikliği olan SCID'li hastalarda, bir lentiviral SIN
vektörü kullanılarak codon optimize edilmiş insan RAG1 cDNA'sını kodlayan gen
düzeltilmiş otolog CD34+ hematopoietik kök hücre tedavisinin fizibilitesini ve
güvenliğini göstermektir.
Çalışma, pCCL.MND.coRAG1.wpre lentiviral vektör (bundan sonra RAG1 LV
CD34+ hücreleri olarak anılacaktır) ile transdükte edilmiş otolog CD34+ hücrelerinin
RAG1 eksikliği olan SCID'li en az 10 hastaya infüzyonunu amaçlamaktadır. Bu çalışmaya Türkiye’ den bizim merkezimiz de FAZ II aşamasından
itibaren dahil olacaktır. Çalışmaya toplamda 10 hasta proje kapsamında dahil edilecektir. Şimdiye
kadar 2 hasta çalışmaya dahil edilmiştir. Bizim ülkemizden ise 2 hastanın
çalışmaya dahil edilmesi planlanmaktadır.